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人工智能如何让老药重新达到新高度?

发布日期:2022-08-05 00:24浏览次数:
本文摘要:DanielCohen博士是世界知名的遗传学家和现代遗传学的先驱。他在法国Généthon实验室的工作对人类基因组图谱的公布作出了卓越的贡献。随后,他将大数据和自动化引进基因组学的研究,他和他的团队第一次证明可以用超强较慢计算出来来减缓DNA样本的分析。 ▲Pharnext公司首席执行官DanielCohen博士(图片来源:Pharnext公司官网)然而,在基因组学经常出现25年后,它给世界带给的革命性医疗突破却不如很多人的预期。

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DanielCohen博士是世界知名的遗传学家和现代遗传学的先驱。他在法国Généthon实验室的工作对人类基因组图谱的公布作出了卓越的贡献。随后,他将大数据和自动化引进基因组学的研究,他和他的团队第一次证明可以用超强较慢计算出来来减缓DNA样本的分析。

▲Pharnext公司首席执行官DanielCohen博士(图片来源:Pharnext公司官网)然而,在基因组学经常出现25年后,它给世界带给的革命性医疗突破却不如很多人的预期。如今,Cohen博士是一家取名为Pharnext的法国医药公司的首席执行官。

在他显然,基因多效性(pleiotropy)是让药物研发人员在攻下世界上的顽疾时一筹莫展的原因之一。“身体中任何蛋白都有很多功能,”他说道:“就只不过你作为一个人在社会中有很多功能。

”Cohen博士不但意识到基因多效性的重要性,而且他指出利用人工智能(AI),Pharnext和其它医药公司在旋即的将来,需要利用它来研发创意药物人组,化疗多种疾病。老药新用,AI助力研发创意人组疗法化疗罕见病在Pharnext公司,Cohen博士和他的团队用于AI彰显了“老药新用”新的定义。他们可以从有数药物中找到创意药物人组,让人组疗法产生单个成分无法超过的化疗效果。

他们的长远目标是利用机器学习来精简药物研发的过程,更加有效地建构药物研发管线。图片来源:Pharnext公司官网与Pharnext公司享有完全相同理念的公司还包括像谷歌和IBM这样的科技巨头,以及像InsilicoMedicine,RecursionPharmaceuticals,和BenevolentAI这样的初创公司。它们都了解投资AI工具,用于它们来分析上百万药物样本和患者数据,借此找到具备最重要意义的规律。

而Pharnext公司10多年来应用于AI解决问题医学问题的希望超过了一个最重要的里程碑。去年10月,Pharnext研发的人组疗法PXT3003,在化疗腓骨肌萎缩症1A亚型(Charcot-Marie-Toothdisease,CMT1A)的3期临床试验中取得了大力结果。CMT1A是一种神经退行性疾病,病原的主要原因是患者装载的PMP22基因拷贝扩充,造成PMP22蛋白水平下降。这不会造成维护神经的髓鞘受损,神经也不会渐渐丧生,肌肉经常出现衰退。

3期临床试验结果表明PXT3003不但需要平稳CMT患者的病情,而且需要协助细胞再生。患者的两项残疾检测指标经常出现了统计资料明显提高,而其它现有疗法不能减缓患者衰落的速度。

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基于这些结果,FDA今年2月颁发了这一疗法快速通道资格,这款创意人组疗法未来将会在2020年上市。值得一提的是,这款在研新药早已在中国取得了优先审评资格,未来将会加快转入中国,为CMT1A患者教化。这不仅是化疗CMT方面迈进最重要一步,而且人工智能延长药物研发路径的能力具备深远影响的影响。临床前检测和临床试验一般来说必须8-10年的时间,从头开始研发一款创意药有可能为这一过程再行再加7年以上的时间。

而PXT3003的研发过程与之比起简练了许多,AI协助Pharnext自由选择了三款有数药物包含了新的人组:巴氯芬(baclofen)是一款肌肉肿胀剂;纳曲酮(naltrexone)用来化疗阿片类药物依赖性;和山梨糖醇(sorbitol)一般来说用于泻药。因为这些药物早已被普遍用于,Pharnext公司可以跳过检验安全性的1期临床试验,并且避免了“从头开始”的药物开发阶段。除了这一研发项目之外,Pharnext还将展开化疗阿兹海默病的2期临床试验和化疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的2期临床试验,化疗这两种疾病的在研疗法也是利用AI从有数药物中建构的新组合疗法。

如果这些试验获得成功,这种药物研发模式有可能引发“老药新用”的热潮。基于网络理论,人工智能协助解决问题生物学的复杂性在现代遗传学研究的初期,完全没有人预见疾病生物学蕴藏的极大复杂性。在人类基因组图谱最初已完成时,人们以为取得了人体如何工作的一本说明书。

根据基因组图谱,我们就需要寻找说明特定疾病的那个基因,并且协助找到医治疾病的疗法。


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